Diverse recenti innovazioni in ambito scientifico potrebbero consentire, in futuro, di guarire da numerose malattie ematologiche, a partire da alcuni tumori ematici. Nel frattempo, ogni donazione è fondamentale.

Le trasfusioni di sangue, plasma e piastrine salvano ogni anno milioni di vite consentendo, come ben sappiamo, agli ospedali di far fronte a situazioni di emergenza come gravi emorragie. Sono inoltre indispensabili per trattare quasi 150 patologie ematologiche e oncologiche, come la drepanocitosi o la leucemia, che rappresentano un terzo dei tumori pediatrici.

La patologia del sangue più comune è l’anemia, caratterizzata da una riduzione della quantità di globuli rossi o da un’alterazione delle loro caratteristiche. Secondo l’OMS, questa malattia tocca 1,62 miliardi di persone, ovvero circa un quarto della popolazione mondiale.

Una nuova scoperta ha mostrato, tuttavia, la relativa disinformazione in materia. Il lavoro di un gruppo di ricercatori americani pubblicato su The Lancet1 ha infatti letteralmente sorpreso la comunità scientifica internazionale. Nel 2017, la setticemia, una grave infezione del sangue, avrebbe causato 11 milioni di decessi, il doppio rispetto alle stime degli specialisti e pari a un quinto di tutti i decessi registrati su scala mondiale.

I progressi della scienza

Le terapie geniche rappresentano una profonda innovazione a livello medico e tecnologico che ha recentemente rivoluzionato l’approccio al trattamento di alcuni tumori ematici. Attualmente esistono due farmaci indicati per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta di tipo B e del linfoma diffuso a grandi cellule B, due forme rare ma particolarmente aggressive. Questi medicinali sono meglio conosciuti con il nome di “cellule CAR-T” e il loro utilizzo è consigliato sui pazienti refrattari ai metodi tradizionali o con ricadute. Stando ai dati clinici disponibili, i tassi di sopravvivenza a dodici mesi sono quadruplicati o più: già dopo un mese dal trattamento, sono state osservate diverse remissioni complete, e la prima paziente, trattata negli Stati Uniti una decina di anni fa, è oggi completamente guarita. A conferma delle immense potenzialità di questi trattamenti, il fatto che il loro prezzo ammonta a diverse centinaia di milioni di dollari... per una singola iniezione. 

Le terapie geniche potrebbero rivelarsi efficaci anche nel trattamento delle emoglobinopatie, riscontrate alla nascita in oltre 330.000 bambini ogni anno, prevalentemente in Africa. Tra i progetti più innovativi citiamo quelli di Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, che stanno conducendo studi clinici promettenti sulla beta talassemia e la drepanocitosi. La tecnica utilizzata consente di identificare il difetto genetico, estrarre la sequenza interessata, correggerla e reinserirla dopo averla modificata grazie a delle “forbici molecolari”. Gli ultimi risultati pubblicati2, presentati nel corso del 62o congresso annuale dell’Associazione statunitense di ematologia (American Society of Hematology), testimoniano un miglioramento significativo a livello clinico, che consente ai sette pazienti talassemici di non dipendere dalle trasfusioni e si traduce nella scomparsa delle crisi vaso-occlusive per i pazienti con drepanocitosi. Questa terapia genica basata sull’editing genomico, che presto sarà sperimentata su una coorte di 90 soggetti, rappresenta un aumento della speranza di guarigione per milioni di malati3.

Una sfida dalle molteplici sfaccettature

Malgrado i progressi compiuti dalla ricerca, nessun medicinale è in grado di sostituire il sangue umano. Secondo l’OMS, ogni anno vengono effettuati 118,5 milioni di donazioni. Una cifra che risulta “decisamente insufficiente” per rispondere alla domanda, in crescita a causa dell’aumento e dell’invecchiamento della popolazione ma anche per via della durata limitata dei prodotti ematici (sette giorni per le piastrine, quarantadue giorni per i globuli rossi e trecentosessanta giorni per il plasma).

Per incoraggiare i donatori ed evitare rischiose carenze di sangue, alcuni Paesi offrono un compenso ai donatori: è quello che avviene, ad esempio, in Svizzera, Austria, Russia e Cina. Una strategia che può rivelarsi efficace, come in Germania, dove un terzo degli adulti donano regolarmente il sangue. Negli Stati Uniti, ogni abitante può effettuare 104 donazioni di plasma all’anno, con un profitto stimato di 3.120 dollari. Secondo il New York Times, il valore di questo “mercato” nel 2017 si aggirava introno ai 21 miliardi di dollari.

Tuttavia, il principio alla base di questo approccio non è esente da critiche. Al di là delle questioni etiche, anche la tracciabilità e la sicurezza delle donazioni sono al centro dell’attenzione. I principali organismi internazionali, l’OMS in testa, raccomandano uno screening sistematico per evidenziare la presenza dell’HIV, del virus dell’epatite B o C e del batterio della sifilide prima di ogni trasfusione, e preferiscono che vengano costituite delle riserve con le donazioni di volontari non remunerati, una popolazione che ha generalmente la più bassa prevalenza di infezioni a trasmissione ematica. Per raggiungere questo obiettivo, invitano le autorità competenti a sensibilizzare la popolazione, intraprendendo campagne di reclutamento o predisponendo risorse mobili per donazioni quasi “porta a porta”.  

Verso il sangue artificiale

Alcuni ricercatori giapponesi sostengono di aver trovato la soluzione definitiva: sarebbero infatti riusciti a creare un sangue artificiale, realizzato partendo da globuli rossi e piastrine. Questa scoperta, pubblicata sulla rivista statunitense Transfusion4, offre diversi vantaggi pratici. Il “sangue sostitutivo”, messo a punto senza anticorpi né antigeni, sarebbe universale. Potrebbe quindi essere utilizzato per effettuare trasfusioni a tutti i pazienti, indipendentemente dal loro gruppo sanguigno, ed essere conservato a temperature normali per oltre un anno. Il “prototipo” creato in laboratorio è stato testato su conigli con una malattia emorragica, con risultati piuttosto incoraggianti: sei animali su dieci sono sopravvissuti alla sperimentazione, un tasso di successo comparabile con quello delle normali trasfusioni di sangue. Non sono stati individuati, inoltre, effetti secondari né problemi di coagulazione. Occorre però dimostrare l’efficacia della procedura sull’uomo e sviluppare un processo di produzione attuabile su scala industriale.
Due problemi con cui deve confrontarsi anche EryPharm, una società di biotecnologie francese che cerca di produrre globuli rossi mediante coltura. La promettente tecnica elaborata dall’azienda consentirebbe di ottenere l’equivalente di 100 donazioni di sangue con un solo prelievo di cellule staminali. La società è fiduciosa e afferma di disporre di una solida proof of concept, tanto che reputa possibile l’avvio della produzione di massa entro la fine del decennio.

È evidente che gli investitori avranno un ruolo importante nello sviluppo delle innovazioni tecnologiche, terapeutiche e logistiche. Come promotore della salute pubblica, Candriam continuerà a sostenere attivamente la lotta contro le malattie ematologiche, in tutte le loro forme. Attraverso la sua rete di esperti, mira ai progetti e alle soluzioni più promettenti sui mercati azionari.

 

La situazione in cifre

  • Il 3,4% dei decessi di bambini sotto i 5 anni è dovuto a difetti dell’emoglobina;
  • il 79% dei pazienti sottoposti a trasfusione nei Paesi ad alto reddito ha più di 60 anni;
  • il 42% delle donazioni di sangue avviene nei Paesi ad alto reddito, che rappresentano meno del 19% della popolazione mondiale;
  • il 54% delle trasfusioni eseguite nei Paesi a basso reddito è destinato a bambini sotto i 5 anni;
  • il 100% dell’approvvigionamento di sangue viene garantito da donatori volontari non remunerati in 62 Paesi.

Fonte: OMS

 

Giornata mondiale del donatore di sangue: un contributo di solidarietà

La prima giornata mondiale del donatore di sangue si è tenuta il 14 giugno 2004. Oggi, dopo diciassette anni, si celebra ogni anno, nello stesso giorno. L’iniziativa, organizzata dall’OMS, viene promossa anche dalla Federazione internazionale delle Società della Croce Rossa e della Mezzaluna Rossa, dalla Federazione internazionale delle organizzazioni dei donatori di sangue e dalla International Society of Blood Transfusion (ISBT, Società internazionale per le trasfusioni di sangue). Questo importante appuntamento all’insegna della solidarietà deve essere un’occasione per ringraziare i donatori e promuovere le donazioni, per informare e sensibilizzare il grande pubblico, ma anche per interpellare e mobilitare i governi di tutto il mondo. Lo slogan di questa edizione ha una portata universale: “Give blood and keep the world beating”, ovvero “Dona il sangue, fai battere il cuore del mondo”. Spingendosi oltre i messaggi tradizionali, questa campagna porrà al centro il ruolo dei giovani nel garantire un approvvigionamento di sangue sicuro e, idealmente, attraverso la via migliore, ovvero le donazioni dei volontari animati da uno spirito di solidarietà. Quest’anno, l’Italia sarà protagonista della manifestazione, con numerosi eventi in tutto il Paese e soprattutto a Roma.

 


(1) “A global accounting of sepsis”, The Lancet (gennaio 2020).  

(2) “CRISPR-Cas9 gene editing for sickle cell disease and β-Thalassemia”, New England Journal of Medicine (gennaio 2021).
(3) A oggi, negli Stati Uniti sono stati approvati quattro farmaci contro la drepanocitosi. Secondo la FDA, 100 000 americani e oltre 20 milioni di persone in tutto il mondo soffrono di questa malattia genetica ereditaria. 

(4) “Combination therapy using fibrinogen γ-chain peptide-coated, ADP-encapsulated liposomes and hemoglobin vesicles for trauma-induced massive hemorrhage in thrombocytopenic rabbits”, Transfusion (luglio 2019).